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Creating more effective treatments for Parkinson’s disease (PD) starts with data — lots and lots of data. An observational study from The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research has built the world’s most comprehensive PD data set and biosample library. The thinking behind the groundbreaking Parkinson’s Progression Markers Initiative (PPMI) is that by learning everything we can about how the disease develops and progresses, we can create better targeted therapies and, just as importantly, test them more accurately in clinical trials.
Today, PPMI is entering its most ambitious era yet and growing its cohort from 1,400 participants to 4,000 volunteers across nearly 50 sites in 12 countries. The Clinical Research Unit at The Neuro (Montreal Neurological Institute-Hospital) is the only site in Quebec and one of three sites in Canada taking part in this sizeable expansion.
PPMI is enrolling people who have been recently diagnosed with PD and individuals over age 60 at risk for developing Parkinson’s to help push research forward.
The expansion of PPMI into Canada is supported in part by funding from the Weston Family Foundation, through its Weston Brain Institute.
Global knowledge sharing
“The second phase of this study aims to encapsulate Parkinson’s disease from its earliest stages and follow it comprehensively and systematically across a larger group of individuals over a longer period of time,” says Ronald Postuma, MD, a neurologist and world-leading researcher specializing in movement disorders. He is also the PPMI principal investigator at The Neuro.
According to the Parkinson’s Society of Canada, there are over 100,000 Canadians living with Parkinson’s disease today. This condition occurs when the brain cells that normally produce dopamine (which helps control movement) die off, resulting in tremors, impaired balance and muscle rigidity as well as many non-motor symptoms such as cognitive changes and mood disorders.
Comprehensive capture
To explore the nuances of this complex disorder and develop objective measures of disease, the study captures robust clinical and imaging data and biological samples from participants. PPMI is not testing a medication; the study simply follows individuals over time.
“The PPMI study analyzes biological markers — proteins and cellular pathways — and clinical presentation — function and feeling — to track change over time so that we get an idea of the natural history of the disease. It’s important to have an idea of
what biomarkers can be used to test new treatments and what we can expect in terms of progression. That way we can develop clinical trials that will give us more accurate indications of effectiveness,” explains Dr. Postuma.
The data contributed to the PPMI study is de-identified and shared with qualified researchers who must apply for access and sign a form agreeing to protect data privacy. Its unparalleled data set allows researchers to learn from a much broader group of people than if they were studying participants in their immediate vicinity.
Investigating early phases
A particular area of interest for the PPMI study is the earliest stage of the disease, so-called prodromal Parksinon’s. Before an individual presents in a doctor’s office with slowness, tremor or rigidity, there’s a long prodromal stage where the disease is already present but less apparent. At that stage, people may develop mood disorders, loss of smell (unrelated to Covid or smoking) and REM sleep behaviour disorder (acting out dreams), all of which have a strong correlation with developing Parksinson’s.
PPMI is also recruiting individuals who have been diagnosed with Parkinson’s in the past two years and who have not yet started medication. It is also seeking those with a family history of the disease and those who have a known genetic mutation linked to Parkinson’s (in the GBA, LRRK2, SNCA, PRKN or PINK1 gene).
“Knowing more about this stage is important because any preventative or protective trials to slow down the underlying disease process would probably be more effective if they could take place early,” emphasizes Dr. Postuma.
To participate
Individuals interested in taking part in this observational study at The Neuro can contact the Movement Disorders Team at the Clinical Research Unit at (514) 398-5051, neurocog-cru.neuro@mcgill.ca or by visiting info-cru.mcgill.ca/mvtdisorders.
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Faire la lumière sur la maladie de Parkinson pour de nouveaux traitements et remèdes
Une étude observationnelle menée par la Fondation Michael J. Fox recherche des personnes récemment diagnostiquées et celles présentant des facteurs de risque pour en apprendre plus sur l’apparition et la progression de la maladie
Le développement de traitements plus efficaces pour traiter la maladie de Parkinson (MP) commence par des données – beaucoup, beaucoup de données. Une étude observationnelle de la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson a développé le référentiel de données et d’échantillons biologiques sur la MP le plus complet au monde. L’idée derrière l’initiative révolutionnaire des Marqueurs de progression de la maladie de Parkinson (PPMI) est qu’en apprenant tout ce que nous pouvons sur la façon dont la maladie se développe et progresse, nous pouvons créer des thérapies mieux ciblées et, tout aussi important, les tester avec plus de précision dans des essais cliniques.
Aujourd’hui, l’étude PPMI entre dans son ère la plus ambitieuse et fait passer sa cohorte de 1 400 participants à 4 000 distribués sur près de 50 sites dans 12 pays. L’Unité de recherche clinique du Neuro (Institut-hôpital neurologique de Montréal)
est le seul site au Québec et l’un des trois sites au Canada à participer à cette importante expansion.
L’étude PPMI recrute des personnes qui ont récemment reçu un diagnostic de MP ainsi que des personnes de plus de 60 ans à risque de développer la maladie qui aideront à faire avancer la recherche.
L’expansion de PPMI au Canada est soutenue en partie par le financement de la Fondation de la famille Weston, par l’intermédiaire du Weston Brain Institute.
Partage mondial des connaissances
« La deuxième phase de cette étude vise à encapsuler la maladie de Parkinson dès ses premiers stades et à la suivre de manière complète et systématique sur un groupe plus large d’individus sur une plus longue période » , déclare Ronald Postuma, MD, neurologue et chercheur de renommée mondiale spécialisé dans les troubles du mouvement. Il est également le chercheur principal du PPMI au Neuro.
Selon la Société Parkinson du Canada, plus de 100 000 Canadiens vivent aujourd’hui avec la maladie de Parkinson. Cette condition survient lorsque les cellules cérébrales qui produisent normalement la dopamine (qui aide à contrôler les mouvements) meurent, entraînant des tremblements, une altération de l’équilibre et de la rigidité musculaire ainsi que de nombreux symptômes non moteurs tels que des changements cognitifs et des troubles de l’humeur.
Capture complète
Pour explorer les nuances de ce trouble complexe et développer des mesures objectives de la maladie, l’étude vise à répertorier des données cliniques et d’imagerie ainsi que des échantillons biologiques des participants. L’étude PPMI ne teste aucun médicament ; l’étude suit simplement les individus au fil du temps.
« L’étude PPMI analyse les marqueurs biologiques (des protéines et voies cellulaires) et la présentation clinique (fonction et sensation) pour suivre leur évolution au fil du temps afin que nous ayons une idée de l’histoire naturelle de la maladie. Il est important d’avoir une idée de quels biomarqueurs peuvent être utilisés pour tester de nouveaux traitements et de ce à quoi on peut s’attendre en termes de progression. De cette façon, nous pouvons développer des essais cliniques qui nous donneront des indications plus précises sur l’efficacité », explique le Dr Postuma.
Les données fournies à l’étude PPMI sont d’abord anonymisées puis partagées avec des chercheurs qualifiés qui doivent demander l’accès et signer un formulaire acceptant de protéger la confidentialité des données. Ce répertoire de données inégalé permet aux chercheurs d’apprendre d’un groupe de personnes beaucoup plus large que s’ils étudiaient des participants dans leur voisinage immédiat.
Enquêter sur les phases précoces
Un domaine d’intérêt particulier pour l’étude PPMI est le stade le plus précoce de la maladie, appelé Parkinson prodromique. Avant qu’un individu ne se présente au cabinet du médecin avec de la lenteur, des tremblements ou de la rigidité, il y a une longue phase prodromique où la maladie est déjà présente mais moins apparente. À ce stade, les personnes peuvent développer des troubles de l’humeur, une perte d’odorat (non liée au Covid ou au tabagisme) et un trouble du comportement en sommeil paradoxal (réaliser des rêves), qui ont tous une forte corrélation avec le développement de la maladie de Parkinson.
L’étude PPMI recrute également des personnes qui ont reçu un diagnostic de la maladie de Parkinson au cours des deux dernières années, et qui n’ont pas encore commencé à prendre des médicaments, ainsi que des personnes ayant des antécédents familiaux de la maladie et celles qui ont une mutation génétique connue liée à la maladie de Parkinson (dans le gène GBA, LRRK2, SNCA, PRKN ou PINK1).
« Il est important d’en savoir plus sur cette étape, car tout essai préventif ou protecteur visant à ralentir le processus pathologique sous-jacent serait probablement plus efficace s’il pouvait avoir lieu plus précocement”, souligne le Dr Postuma.
Pour participer
Les personnes intéressées à participer à cette étude observationnelle au Neuro peuvent communiquer avec l’équipe des troubles du mouvement de l’Unité de recherche clinique au (514) 398-5051, neurocog-cru.neuro@mcgill.ca ou en visitant cru.mcgill.ca/fr/troublesmouvement.