The ultimate snapshot of ALS

The Neuro and its C-BIG Repository are at the heart of a Canadian initiative that invites individuals with ALS to share their unique story to help drive research

La version française suit.

Among neurological diseases, Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is one of the fastest progressing. Despite modest advances in treatment in the past decade, the average life expectancy after diagnosis for those with this motor neuron disease is just three to five years; for some of the more aggressive genetic variants, that can drop to 18 months.

Unfortunately, treatments for ALS have not advanced at the same rapid pace. Scientists and clinicians committed to helping individuals with ALS wanted to find a way to accelerate their understanding of the underlying mechanisms of this disease to better guide research. The solution: to greatly increase collaboration, between scientists across the country as well as with patients who could help propel research by telling their own unique story.

Unique portraits, shared knowledge

Dr. Sanjay Kalra

The result is CAPTURE ALS (Comprehensive Analysis Platform To Understand, Remedy, and Eliminate ALS), a Canadian initiative that is developing the world’s most detailed and comprehensive picture of the disease.

“The heterogeneity of ALS has really hampered research. We want to better understand the spectrum of ALS with respect to its biology and clinical features,” explains Dr. Sanjay Kalra, the lead investigator for CAPTURE ALS, professor and Henri M. Toupin Chair in Neurological Sciences in the Division of Neurology at the University of Alberta.

The hope is that gaining detailed knowledge of the heterogeneous presentation and progression of the disease will lead to the development of more effective treatments and biomarkers. By openly sharing this information with other ALS initiatives worldwide, Canadians will play a major role in the global effort to understand and treat the disease.

Like a fingerprint

This effort builds on the work of the Canadian ALS Neuroimaging Consortium (CALSNIC), also directed by Dr. Kalra, that has focused on the use of advanced MRI to study ALS. CAPTURE ALS will expand this work by adding biofluids such as blood and cerebrospinal fluid.

“We will use multiple types of MRI sequences, probing different aspects of how the disease affects the brain, including microstructure, chemistry and function. There will be a detailed genetic analysis and speech recordings, combined with neurological and cognitive exams. The protocol is exceptionally comprehensive and necessary to understand the disease and find biomarkers,” says Dr. Kalra. “Developing biomarkers will be helpful for diagnosis, to track disease progression, and to test new treatments. They could be based on blood tests, cerebrospinal fluid, speech or imaging – we don’t yet which will prove most accurate,” explains Dr Kalra.

The data captured – including detailed MRI scans, neurological exams, patient reported outcomes, cognitive and speech testing – helps to develop more accurate biomarkers to track disease progression. Each patient’s information helps to sharpen and add detail to the larger picture.

Seeing big

Dr. Jason Karamchandani

The Neuro (Montreal Neurological Institute-Hospital) is playing a dual role in CAPTURE ALS. Its Clinical Research Unit is one of four sites in the country where participants can share their unique clinical portrait, benefitting from the largest brain imaging centre in the country.

The Neuro will also play a central role through its Clinical Biospecimen Imaging and Genetic Repository (C-BIG), an open access resource for the global scientific community, which will house and share all the data and samples collected from de-identified participants.

“CAPTURE ALS does what C-BIG was designed to do which is to collect material and data from patients for the purposes of accelerating meaningful translational research. Carefully collected and curated data are paired with biospecimens along with genetic information. We are building a workflow which will improve personalized and individualized care, along with gene-agnostic interrogation. This Open Science platform is unique and novel in neuroscience,” explains Dr. Jason Karamchandani, the scientific director of the C-BIG Repository and a neuropathologist at The Neuro.

The level of collaboration and the breadth of material collected exceeds current international initiatives. “We are bringing together multiple centres to work together to solve the problem of ALS. We have basic scientists who are working in the lab or with animal models, we have clinician scientists, and we also have computational scientists. It’s really quite powerful to be joining forces, bringing together different techniques and different perspectives,” continues Dr Kalra.

Patient partners

The CAPTURE ALS platform was specifically designed to include participants’ voices in its development and execution. Its Participant Partner Advisory Council (PPAC) helps to shape to research priorities, strategies and outreach.

Every person’s disease looks very different, CAPTURE ALS gives individuals – both people living with ALS and healthy participants — the opportunity to share their unique story of ALS through these data and samples, so that we can learn from them and their story. As their website says, “The answer is in you.”

“Really at the heart of it this initiative is the patient. They are contributing immensely and their participation is a real gift, one that will be used not just by Canadian scientists, but also by scientists across the globe. The impact will not be immediate, but it will be very significant and it will continue for generations,” concludes Dr. Kalra.

For more about this project, visit captureals.ca or contact info@captureals.ca.

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Le portrait ultime de la SLA

Le Neuro et son référentiel C-BIG sont au cœur d’une initiative canadienne qui invite les personnes atteintes de la SLA à partager leur histoire unique pour aider à faire avancer la recherche

Parmi les maladies neurologiques, la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est l’une des plus rapidement évolutives. Malgré les progrès modestes en matière de traitement au cours de la dernière décennie, l’espérance de vie moyenne après le diagnostic des personnes atteintes de cette maladie des motoneurones n’est que de trois à cinq ans ; pour les variantes génétiques les plus agressives, cela peut baisser à aussi peu que 18 mois.

Malheureusement, les traitements contre la SLA n’ont pas progressé à la même vitesse. Des scientifiques et des cliniciens déterminés à aider les personnes atteintes de la SLA souhaitaient trouver un moyen d’accélérer leur compréhension des mécanismes sous-jacents de cette maladie afin de mieux orienter la recherche.

La solution : augmenter considérablement la collaboration entre les scientifiques de tout le pays ainsi qu’avec les patients qui pourraient contribuer à faire avancer la recherche en racontant leur propre histoire unique.

Portraits uniques, connaissances partagées

Dr Sanjay Kalra

Le résultat est CAPTURE SLA (ou Plateforme d’analyse compréhensive pour comprendre, remédier et éliminer la Sclérose latérale amyotrophique), une initiative canadienne qui est en voie de développer l’image la plus détaillée et la plus complète au monde de la maladie.

« L’hétérogénéité de la SLA est réellement une entrave à la recherche. Nous voulons mieux comprendre le spectre de la SLA en ce qui concerne sa biologie et ses caractéristiques cliniques », explique le Dr Sanjay Kalra, chercheur principal de CAPTURE SLA, professeur et titulaire de la chaire Henri M. Toupin en sciences neurologiques à la division de neurologie de l’Université. d’Alberta.

L’équipe du projet espère que l’acquisition de connaissances détaillées sur la présentation et la progression hétérogènes de la maladie conduira au développement de traitements et de biomarqueurs plus efficaces. En partageant ouvertement cette information avec d’autres initiatives de la SLA à travers le monde, le  Canada jouera un rôle majeur dans l’effort mondial pour comprendre et traiter la maladie.

Une empreinte digitale

Cet effort s’appuie sur les travaux de CALSNIC (le Consortium canadien sur la neuroimagerie dans la SLA), également dirigé par le Dr Kalra, qui s’est concentré sur l’utilisation de l’IRM avancée pour étudier la SLA. CAPTURE SLA rajoutera des biofluides tels que le sang et le liquide céphalo-rachidien à la liste.

« Nous utiliserons plusieurs types de séquences IRM, sondant différents aspects de la façon dont la maladie affecte le cerveau, y compris la microstructure, la chimie et la fonction cérébrale. Il y aura une analyse génétique détaillée et des enregistrements de la parole, combinés à des examens neurologiques et cognitifs. Le protocole est exceptionnellement complet et nécessaire pour comprendre la maladie et trouver des biomarqueurs », explique le Dr Kalra. « Le développement de biomarqueurs sera utile pour le diagnostic, pour suivre la progression de la maladie et pour tester de nouveaux traitements. Ils pourraient être basés sur des tests sanguins, du liquide céphalo-rachidien, de la parole ou de l’imagerie —nous ne savons pas encore lequel se révélera le plus précis », explique le Dr Kalra.

Les données capturées — y compris les examens IRM détaillés, les examens neurologiques, les résultats rapportés par les patients, les tests cognitifs et vocaux — aident à développer des biomarqueurs plus précis pour suivre la progression de la maladie. Les informations de chaque patient permettent ainsi ad’affiner et d’ajouter des détails à l’image globale.

Voir grand

Dr Jason Karamchandani

Le Neuro (Institut-Hôpital neurologique de Montréal) joue un double rôle dans CAPTURE ALS. Son unité de recherche clinique est l’un des quatre sites du pays où les participants peuvent partager leur portrait clinique unique, bénéficiant du plus grand centre d’imagerie cérébrale du pays.

Le Neuro jouera également un rôle central grâce à son répertoire d’imagerie et de génétique d’échantillons biologiques cliniques (C-BIG), une ressource en libre accès pour la communauté scientifique mondiale, qui hébergera et partagera toutes les données et les échantillons recueillis auprès de participants anonymisés.

« CAPTURE ALS fait ce pour quoi C-BIG a été conçu, c’est-à-dire collecter du matériel et des données auprès des patients dans le but d’accélérer une recherche translationnelle significative. Des données soigneusement collectées et conservées sont associées à des échantillons biologiques ainsi qu’à des informations génétiques. Nous construisons un flux de travail qui améliorera d’une part les soins personnalisés et individualisés, et d’une autre part permettra une analyse plus large des bases de données. Cette plateforme de science ouverte est unique et novatrice en neurosciences », explique le Dr Jason Karamchandani, directeur scientifique du C-BIG Repository et neuropathologiste au Neuro.

Le niveau de collaboration et l’étendue du matériel recueilli dépassent les initiatives internationales actuelles. « Nous réunissons plusieurs centres pour travailler ensemble afin de résoudre le problème de la SLA. Nous avons des scientifiques fondamentaux qui travaillent en laboratoire ou avec des modèles animaux, nous avons des scientifiques cliniciens et nous avons également des scientifiques en informatique. C’est vraiment très puissant d’unir nos forces, de réunir différentes techniques et différentes perspectives », poursuit le Dr Kalra.

Patients partenaires

La plateforme CAPTURE SLA a été spécialement conçue pour inclure la voix des participants dans son développement et son exécution. Son Conseil consultatif des partenaires participants (PPAC) aide à façonner les priorités, les stratégies et la portée de la recherche.

La maladie de chaque personne étant très différente, CAPTURE ALS donne aux individus – à la fois aux personnes vivant avec la SLA et à des participants en bonne santé – la possibilité de partager leur histoire unique de la SLA à travers ces données et échantillons, afin que nous puissions apprendre de leur histoire. Comme le dit le site Web de CAPTURE SLA, « La réponse est en vous ».

« Vraiment au cœur de cette initiative se trouve le patient. Ils contribuent énormément et leur participation est un véritable cadeau, qui sera utilisé non seulement par les scientifiques canadiens, mais aussi par les scientifiques du monde entier. L’impact ne sera pas immédiat, mais il sera très important et il se poursuivra pendant des générations », conclut le Dr Kalra.

Pour en savoir plus sur ce projet, visitez captureals.ca ou contactez info@captureals.ca.

 

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